Zolgensma começa a ser aplicado no SUS e deve beneficiar mais de 100 pacientes com AME

O tratamento com o Zolgensma, considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, começou a ser ofertado nesta quinta-feira (15) pelo Sistema Único de Saúde (SUS). A medicação é utilizada no combate à Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara e grave que afeta os movimentos e a respiração, especialmente em bebês.

O início das aplicações aconteceu de forma simultânea em Brasília e no Recife. Em um dos casos acompanhados de perto pelo Ministério da Saúde, uma criança diagnosticada com a doença recebeu a dose no Hospital da Criança José Alencar, na capital federal.

De acordo com o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, a oferta do Zolgensma pelo SUS coloca o Brasil entre os poucos países do mundo a fornecer esse tipo de tratamento gratuitamente. O custo da medicação na rede privada pode chegar a R$ 7 milhões por dose. “Esse remédio representa uma esperança real para muitas famílias que, sozinhas, jamais conseguiriam custear esse tratamento”, afirmou o ministro.

Pagamento condicionado à eficácia

Para viabilizar a incorporação do remédio ao SUS, foi firmado um acordo com a farmacêutica responsável, que prevê o pagamento do valor apenas se o tratamento apresentar resultado positivo no paciente. A decisão representa um avanço na oferta de terapias genéticas de alto custo na rede pública.

O Ministério da Saúde estima que, nos próximos dois anos, entre 130 e 140 crianças diagnosticadas com AME tipo 1 poderão ser beneficiadas com o Zolgensma. A aplicação é indicada para pacientes com até seis meses de vida e que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

Como acessar o tratamento

As famílias devem buscar um dos 28 centros de referência habilitados pelo Ministério da Saúde em estados como Bahia, São Paulo, Pernambuco, Rio de Janeiro, Ceará e outros. Nesses locais, os pacientes passam por avaliação clínica conforme protocolo oficial, que define os critérios para aplicação da terapia.

Antes da disponibilização via SUS, o Zolgensma já era fornecido em caráter excepcional, por meio de decisões judiciais — mais de 160 ações obrigaram o Estado a arcar com o medicamento. Com a nova política, a expectativa é garantir acesso igualitário e mais rápido ao tratamento.

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) afeta cerca de 1 em cada 10 mil nascidos vivos, segundo dados do IBGE. Em 2023, o Brasil registrou aproximadamente 287 casos da doença.